Ιατρικός εμπειρογνώμονας του άρθρου
Νέες δημοσιεύσεις
Θεραπεία του συνδρόμου Wiskott-Aldrich
Τελευταία επισκόπηση: 19.10.2021
Όλα τα περιεχόμενα του iLive ελέγχονται ιατρικά ή ελέγχονται για να διασφαλιστεί η όσο το δυνατόν ακριβέστερη ακρίβεια.
Έχουμε αυστηρές κατευθυντήριες γραμμές προμήθειας και συνδέουμε μόνο με αξιόπιστους δικτυακούς τόπους πολυμέσων, ακαδημαϊκά ερευνητικά ιδρύματα και, όπου είναι δυνατόν, ιατρικά επισκοπικά μελέτες. Σημειώστε ότι οι αριθμοί στις παρενθέσεις ([1], [2], κλπ.) Είναι σύνδεσμοι με τις οποίες μπορείτε να κάνετε κλικ σε αυτές τις μελέτες.
Εάν πιστεύετε ότι κάποιο από το περιεχόμενό μας είναι ανακριβές, παρωχημένο ή αμφισβητήσιμο, παρακαλώ επιλέξτε το και πατήστε Ctrl + Enter.
Η πρώτη επιλογή στην αγωγή του συνδρόμου Wiskott-Aldrich είναι ένα αιμοποιητικών βλαστικών κυττάρων (HSCT). Η επιβίωση των ασθενών με σύνδρομο Wiskott-Aldrich μετά ΤΔΒΚ από ΗΙΑ-ταυτόσημη αδέλφια φθάνει το 80%. Μεταμόσχευση από HLA-ταυτόσημα μη συγγενείς δότες είναι πιο αποτελεσματικό σε παιδιά ηλικίας κάτω των 5 ετών. Σε αντίθεση με HSCT από ένα HLA-ταυτόσημη δότη, τα αποτελέσματα των HSCT από μερικώς συμβατή (haploidentical) σχετίζονται δότη δεν υπήρξαν τόσο εντυπωσιακή, αν και πολλοί Αγκύρας περιγράφουν ποσοστό επιβίωσης 50-60%, το οποίο είναι αρκετά αποδεκτή, δεδομένης της κακής πρόγνωσης της ασθένειας είναι της HSCT.
Η σπληνεκτομή μειώνει την πιθανότητα αιμορραγίας, αλλά συνοδεύεται από αυξημένο κίνδυνο σηψαιμίας. Η σπληνεκτομή οδηγεί σε αύξηση του αριθμού των κυκλοφορούντων αιμοπεταλίων και αύξηση του μεγέθους τους.
Εάν η διάγνωση του συνδρόμου Wiskott-Aldrich είναι προγεννητική, τότε λόγω του κινδύνου της ενδοκρανιακής αιμορραγίας, η εργασία συνιστάται να γίνεται με καισαρική τομή.
Οι μεταγγίσεις αιμοπεταλίων θα πρέπει να αποφεύγονται εάν ο ασθενής δεν έχει σοβαρή απειλή για τη ζωή και η αιμορραγία μπορεί να σταματήσει με συντηρητικούς τρόπους. Αιμορραγίες στο κεντρικό νευρικό σύστημα απαιτούν άμεση μετάγγιση αιμοπεταλίων. Τα αιμοπετάλια και άλλα προϊόντα αίματος πρέπει να ακτινοβοληθούν πριν από τη μετάγγιση για την πρόληψη της μεταμόσχευσης κατά του ξενιστή στην αντίδραση.
Δεδομένου ότι οι ασθενείς με το σύνδρομο Wiskott-Aldrich παρατηρήθηκε παραγωγή αντισωμάτων παραβίαση σε απόκριση προς πολλούς τύπους αντιγόνου, η προφυλακτική θεραπεία με ενδοφλέβια μετάγγιση ανοσοσφαιρίνη (IVIG) ενδείκνυται για ασθενείς με συχνές λοιμώξεις. Δεδομένου ότι ανοσοσφαιρίνες ορού ταχέως καταβολίζονται, η βέλτιστη προληπτική IVIG δόση μπορεί να υπερβαίνει το σύνηθες 400 mg / ng / μήνα και η έγχυση μπορεί να είναι πιο συχνές, όπως μία φορά κάθε 2-3 εβδομάδες.
Το έκζεμα, ιδιαίτερα σοβαρό, μπορεί να απαιτεί πολύπλοκη θεραπεία με τη χρήση αντιβιοτικών. Οι στεροειδείς αλοιφές και οι κρέμες είναι συνήθως αποτελεσματικές στη θεραπεία του εκζέματος, ωστόσο, μερικές φορές μπορεί να χρειαστεί να λάβετε σύντομα μαθήματα συστηματικών στεροειδών. Συχνά η χρήση αντιβιοτικών οδηγεί σε βελτίωση των συμπτωμάτων του εκζέματος, γεγονός που υποδηλώνει την επίδραση του βακτηριακού παράγοντα στην ανάπτυξή του. Είναι απαραίτητο να λαμβάνεται υπόψη η παρουσία αλλεργιών σε τρόφιμα και να προσαρμόζεται ανάλογα η διατροφή.
Στην περίπτωση ανάπτυξης αυτοάνοσων συστατικών, υψηλές δόσεις IVIG και συστηματικών στεροειδών μπορούν να δώσουν θετικό αποτέλεσμα, τότε μπορεί να μειωθεί η δόση στεροειδών.
Πρόβλεψη
Το μέσο προσδόκιμο ζωής των ασθενών με σύνδρομο Wiskott-Aldrich, χωρίς να κατέχουν τα HSCT νωρίτερα ήταν 3,5 χρόνια, αυτή τη στιγμή είναι 11 χρόνια, αλλά η πλειοψηφία των ασθενών ζουν πάνω από 20 χρόνια. Δυστυχώς, κατά την τρίτη δεκαετία της ζωής, η πιθανότητα κακοήθων νεοπλασμάτων, ιδιαίτερα των λεμφωμάτων, αυξάνεται σημαντικά. Μετά την επιτυχή εκτέλεση των ασθενών HSCT αναρρώνουν πλήρως, δεν έχουν παρατηρηθεί λοιμώξεις, αιμορραγία, και αυτοάνοσων ασθενειών, και, αυτή τη στιγμή, δεν παρατηρείται ρυθμός αύξησης των κακοήθων νόσων.