Η εμφυτεύσιμη καρδιακή αντλία προσφέρει ελπίδα στα παιδιά που περιμένουν μεταμόσχευση καρδιάς

Μια μικρή εμφυτεύσιμη καρδιακή αντλία που θα μπορούσε να βοηθήσει τα παιδιά να περιμένουν για μεταμόσχευση καρδιάς στο σπίτι και όχι στο νοσοκομείο, έδειξε καλά αποτελέσματα σε μια κλινική δοκιμή πρώτου σταδίου.

Η αντλία, ένας νέος τύπος κοιλιακής θεραπείας υποβοήθησης ή συσκευή ΦΠΑ, προσαρτάται χειρουργικά στην καρδιά για να ενισχύσει την κυκλοφορική της λειτουργία σε άτομα με καρδιακή ανεπάρκεια, δίνοντας χρόνο για να βρουν καρδιές δότη. Η νέα αντλία μπορεί να καλύψει ένα σημαντικό κενό στη φροντίδα της παιδιατρικής μεταμόσχευσης καρδιάς.

Σε μια μελέτη που αξιολόγησε επτά παιδιά που έλαβαν νέα αντλία για να υποστηρίξουν τις εξασθενημένες καρδιές τους, έξι κατέληξαν να υποβληθούν σε μεταμόσχευση καρδιάς και ένα παιδί ανάρρωση καρδιάς, καθιστώντας περιττή τη μεταμόσχευση. Τα αποτελέσματα δημοσιεύτηκαν στο The Journal of Heart and Lung Transplantation. Η μελέτη διεξήχθη από την Ιατρική Σχολή του Στάνφορντ και συμπεριέλαβε πολλά ιατρικά κέντρα στις Ηνωμένες Πολιτείες.

Εάν τα αρχικά αποτελέσματα επιβεβαιωθούν σε μια μεγαλύτερη μελέτη της συσκευής, η αναμονή για μεταμόσχευση καρδιάς θα μπορούσε να γίνει ευκολότερη για τα μικρά παιδιά και τις οικογένειές τους. Η νέα αντλία, που ονομάζεται συσκευή κοιλιακής υποβοήθησης Jarvik 2015, είναι ελαφρώς μεγαλύτερη από μια μπαταρία ΑΑ και μπορεί να εμφυτευθεί σε παιδιά που ζυγίζουν μόλις 8 κιλά. Με μια εμφυτευμένη αντλία, τα παιδιά μπορούν να κάνουν πολλές κανονικές δραστηριότητες ενώ περιμένουν για μεταμόσχευση καρδιάς.

Αντίθετα, η μόνη διαθέσιμη συσκευή κοιλιακής υποβοήθησης για την υποστήριξη μικρών παιδιών με καρδιακή ανεπάρκεια, μια αντλία που ονομάζεται Berlin Heart, δεν εμφυτεύεται. Έχει το μέγεθος μιας μεγάλης βαλίτσας. Ζυγίζει από 27 έως 90 κιλά, ανάλογα με το μοντέλο, και συνδέεται με το παιδί χρησιμοποιώντας δύο σωληνίσκους, σχεδόν τόσο μεγάλους όσο οι σωλήνες κήπου.

Η καρδιά του Βερολίνου έχει επίσης αρκετά υψηλό κίνδυνο εγκεφαλικού και απαιτεί νοσηλεία στις περισσότερες περιπτώσεις, πράγμα που σημαίνει ότι τα παιδιά συχνά περνούν μήνες στο νοσοκομείο περιμένοντας μια καρδιά δότη. Ως αποτέλεσμα, η επιβάρυνση για τα παιδιά που περιμένουν μεταμόσχευση καρδιάς είναι πολύ μεγαλύτερη από ό,τι για τους ενήλικες που έχουν εμφυτεύσει αντλίες καρδιάς, οι οποίοι συνήθως εξέρχονται από το νοσοκομείο με παρόμοιες διαγνώσεις.

"Ενώ είμαστε εξαιρετικά ευγνώμονες για το Berlin Heart, μια συσκευή που σώζει ζωές, οι συσκευές κοιλιακής υποβοήθησης για ενήλικες βελτιώνονται κάθε δεκαετία και στην παιδιατρική χρησιμοποιούμε τεχνολογία από τη δεκαετία του 1960", δήλωσε ο Δρ Christopher Almond, επικεφαλής συγγραφέας του η μελέτη και παιδοκαρδιολόγος και καθηγητής. Παιδιατρική στο Stanford School of Medicine.

Οι εμφυτεύσιμες συσκευές υποβοήθησης κοιλιών είναι διαθέσιμες για ενήλικες για περισσότερα από 40 χρόνια, σημειώνει η Almond. Αυτές οι συσκευές όχι μόνο ταιριάζουν στο στήθος των ασθενών, αλλά είναι επίσης ασφαλέστερες και πιο άνετες στη χρήση από τις εξωτερικές συσκευές όπως το Berlin Heart. Οι ασθενείς μπορούν να ζουν στο σπίτι, να πηγαίνουν στη δουλειά ή στο σχολείο, να περπατούν και να κάνουν ποδήλατο.

Το κενό στην παιδιατρική τεχνολογία αποτελεί πρόβλημα για άλλες συσκευές που έχουν σχεδιαστεί για να βοηθούν παιδιά με καρδιακές παθήσεις και στην παιδιατρική γενικότερα, είπε ο Almond. «Υπάρχει τεράστια διαφορά στις ιατρικές τεχνολογίες που είναι διαθέσιμες σε παιδιά και ενήλικες, το οποίο είναι ένα σημαντικό ζήτημα δημόσιας υγείας που οι αγορές αγωνίζονται να αντιμετωπίσουν ως καταστάσεις όπως καρδιακή ανεπάρκεια είναι σπάνια στα παιδιά», λέει.

Ανώτερος συγγραφέας της μελέτης είναι ο Δρ William Mahle, πρόεδρος του τμήματος καρδιολογίας στο Children's Healthcare της Ατλάντα.

Πολύ λιγότερα παιδιά από ό,τι οι ενήλικες χρειάζονται μεταμοσχεύσεις καρδιάς, αφήνοντας ελάχιστα κίνητρα στις ιατρικές εταιρείες να αναπτύξουν μια μικροσκοπική αντλία για παιδιά. Ωστόσο, η έλλειψη μιας μικρής συσκευής κοιλιακής υποβοήθησης για τα παιδιά επιβαρύνει το ιατρικό σύστημα, καθώς τα παιδιά που έχουν ανατεθεί στο Berlin Heart μαζεύουν μεγάλους ιατρικούς λογαριασμούς και μπορούν να πάρουν νοσοκομειακά κρεβάτια σε εξειδικευμένες μονάδες καρδιαγγειακής φροντίδας για μήνες, μειώνοντας ενδεχομένως τη διαθεσιμότητα αυτών κρεβάτια για άλλους ασθενείς.

Υποσχόμενα αρχικά αποτελέσματα

Η δοκιμή της συσκευής κοιλιακής υποβοήθησης Jarvik 2015 περιελάμβανε επτά παιδιά με συστολική καρδιακή ανεπάρκεια. Η πάθηση επηρεάζει τον μεγαλύτερο θάλαμο άντλησης της καρδιάς, την αριστερή κοιλία, η οποία αντλεί αίμα από την καρδιά σε όλο το σώμα. Σε έξι από τα παιδιά, η συστολική καρδιακή ανεπάρκεια προκλήθηκε από μια πάθηση που ονομάζεταιδιατατική μυοκαρδιοπάθεια, στην οποία ο καρδιακός μυς μεγαλώνει και εξασθενεί και δεν αντλεί το αίμα σωστά. Η καρδιά ενός παιδιού εξασθενούσε από πλήρης καρδιακή ανεπάρκεια (ηλεκτρική καρδιακή ανεπάρκεια) λόγω λύκου, μιας αυτοάνοσης νόσου. Όλα τα παιδιά στη δοκιμή ήταν στη λίστα αναμονής για μεταμόσχευση καρδιάς.

Κάθε παιδί εμφύτευσε χειρουργικά μια συσκευή Jarvik 2015 στην αριστερή κοιλία, τον μεγαλύτερο θάλαμο άντλησης της καρδιάς. Ταυτόχρονα, σε όλους χορηγήθηκαν φάρμακα για την πρόληψη των θρόμβων αίματος και τη μείωση του κινδύνου εγκεφαλικού. Την εποχή που τοποθετήθηκαν οι αντλίες, τα παιδιά ήταν μεταξύ 8 μηνών και 7 ετών και ζύγιζαν από 8 έως 20 κιλά. Η αντλία μπορεί να χρησιμοποιηθεί για παιδιά με βάρος έως 30 κιλά.

Εάν η νέα αντλία εγκριθεί από ιατρικές ρυθμιστικές αρχές, οι γιατροί υπολογίζουν ότι περίπου 200-400 παιδιά σε όλο τον κόσμο κάθε χρόνο θα μπορούσαν να είναι υποψήφια για τη χρήση της.

Η δοκιμή αξιολόγησε εάν η αντλία θα μπορούσε να υποστηρίξει ασθενείς για τουλάχιστον 30 ημέρες χωρίς να σταματήσει ή να προκαλέσει σοβαρό εγκεφαλικό. Οι ερευνητές συνέλεξαν επίσης προκαταρκτικά δεδομένα ασφάλειας και αποτελεσματικότητας για να τους βοηθήσουν να σχεδιάσουν μια μεγαλύτερη, κρίσιμη δοκιμή για πιθανή έγκριση από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA).

Παρόλο που η αντλία σχεδιάστηκε αρχικά για να επιτρέπει στα παιδιά να περιμένουν για μεταμόσχευση καρδιάς στο σπίτι, δεδομένου ότι συμμετείχαν σε μια κλινική δοκιμή, οι συμμετέχοντες παρέμειναν στο νοσοκομείο υπό παρακολούθηση μέχρι να υποβληθούν σε μεταμόσχευση καρδιάς ή να αναρρώσουν. Οι ερευνητές παρακολούθησαν την αρτηριακή πίεση των συμμετεχόντων, δείκτη του κινδύνου θρόμβων αίματος και εγκεφαλικού. Μέτρησε τα επίπεδα αιμοσφαιρίνης για να δει αν οι αντλίες καταστρέφουν τα ερυθρά αιμοσφαίρια. Και παρακολουθούσε ασθενείς για άλλες επιπλοκές.

Ο μέσος χρόνος που τα παιδιά χρησιμοποίησαν την αντλία ήταν 149 ημέρες. Έξι παιδιά υποβλήθηκαν σε μεταμόσχευση καρδιάς, ένα παιδί ανάρρωσε.

Πολλά παιδιά είχαν επιπλοκές με τη νέα αντλία. Το παιδί του οποίου η καρδιά ανέκαμψε έπαθε ισχαιμικό εγκεφαλικό (λόγω θρόμβου αίματος) όταν η καρδιά έγινε αρκετά δυνατή για να ανταγωνιστεί την αντλία. Η αντλία αφαιρέθηκε και το παιδί συνέχισε να αναρρώνει και ήταν ζωντανό ένα χρόνο αργότερα. Ένας άλλος ασθενής είχε καρδιακή ανεπάρκεια της δεξιάς πλευράς και μεταφέρθηκε στην αντλία καρδιάς του Βερολίνου ενώ περίμενε μεταμόσχευση.

Για τους περισσότερους ασθενείς, οι επιπλοκές ήταν διαχειρίσιμες και γενικά συνάδουν με αυτό που περιμένουν οι γιατροί όταν ένα παιδί συνδέεται με αντλία καρδιάς του Βερολίνου.

Τα ερωτηματολόγια ποιότητας ζωής έδειξαν ότι τα περισσότερα παιδιά δεν ενοχλήθηκαν από τη συσκευή, δεν ένιωθαν πόνο από αυτήν και μπορούσαν να συμμετέχουν στις περισσότερες δραστηριότητες παιχνιδιού. Μια οικογένεια ανέφερε ότι το μωρό της με την αντλία μπορούσε να διατηρήσει πολύ μεγαλύτερη κινητικότητα από τον μεγαλύτερο αδερφό του, ο οποίος στο παρελθόν υποστηριζόταν από την αντλία Berlin Heart.

Σχεδιάζεται μεγαλύτερη δοκιμή Τα Εθνικά Ινστιτούτα Υγείας χορήγησαν χρηματοδότηση για μια διευρυμένη δοκιμή που θα επιτρέψει στους ερευνητές να δοκιμάσουν περαιτέρω τη χρησιμότητα της νέας αντλίας και να συλλέξουν δεδομένα για να τα υποβάλουν στον FDA για έγκριση. Η επόμενη φάση της μελέτης ξεκινά τώρα. Οι ερευνητές σχεδιάζουν να εγγράψουν τον πρώτο ασθενή μέχρι το τέλος του 2024. Η ερευνητική ομάδα σχεδιάζει να εγγράψει 22 συμμετέχοντες σε 14 ιατρικά κέντρα στις Ηνωμένες Πολιτείες και σε δύο τοποθεσίες στην Ευρώπη.

"Είμαστε ενθουσιασμένοι που ξεκινάμε την επόμενη φάση της μελέτης", δήλωσε ο Almond. «Έχουμε ξεπεράσει μια σειρά από προκλήσεις για να φτάσουμε τη δουλειά σε αυτό το σημείο και είναι συναρπαστικό το γεγονός ότι μπορεί να υπάρχουν καλύτερες επιλογές στο μέλλον για παιδιά με καρδιακή ανεπάρκεια τελικού σταδίου που χρειάζονται μια αντλία που λειτουργεί ως γέφυρα για μεταμόσχευση».