Νέες ευκαιρίες για τη γονιδιακή θεραπεία στη θεραπεία της παράλυσης

Περιττό να πούμε, τι αισθάνεται κάποιος όταν μόλις του διαγνωστεί παράλυση των άκρων; Σχεδόν όλοι γνωρίζουν ότι όταν ένα νεύρο έχει υποστεί βλάβη, είναι πολύ δύσκολο, και μερικές φορές αδύνατο, να αποκατασταθεί η κινητική ή αισθητηριακή ικανότητα. Οι επιστήμονες είναι ενθαρρυντικοί: η εικόνα μπορεί να αλλάξει προς το καλύτερο πολύ σύντομα.

Επιστήμονες από το King's College London και το Ολλανδικό Πανεπιστήμιο Νευρολογικών Επιστημών κατάφεραν να αποκαταστήσουν την κίνηση σε πειραματόζωα με πλήρη παράλυση των πρόσθιων άκρων.

Στη συντριπτική πλειονότητα των περιπτώσεων, όταν οι δομές του νωτιαίου μυελού ή οι νευροαγωγικές οδοί έχουν υποστεί βλάβη, το κύριο πρόβλημα στην αποκατάσταση της λειτουργικότητας είναι ο σχηματισμός ουλώδους ιστού στο σημείο της βλάβης. Γενικά, ο σχηματισμός μιας ουλής είναι ένα φυσιολογικό φαινόμενο που χρησιμεύει ως προστατευτική απόκριση του σώματος. Αλλά σε ορισμένες περιπτώσεις, μια τέτοια αντίδραση καθίσταται περιττή: για παράδειγμα, όταν ένας νευρικός κορμός έχει υποστεί βλάβη, μια ουλή σχηματίζεται πολύ πιο γρήγορα από ό,τι συμβαίνει η σύντηξη του νευρικού ιστού.

Σήμερα, η κύρια θεραπεία για την παράλυση θεωρείται η εκτομή του ουλώδους ιστού και η πρόληψη του σχηματισμού ουλών. Ωστόσο, μια τέτοια θεραπεία δεν είναι δυνατή σε όλες τις περιπτώσεις.

Όπως περιγράφεται στις σελίδες της δημοσίευσης Brain, καθ' όλη τη διάρκεια της νέας μελέτης, οι επιστήμονες προσπάθησαν να «διαλύσουν» τον ουλώδη ιστό, παρακολουθώντας παράλληλα τη διαδικασία σχηματισμού ουλών. Για να επιτύχουν τον στόχο τους, οι ειδικοί έπρεπε να αναγκάσουν τις γύρω κυτταρικές δομές να παράγουν χονδροϊτινάση, ένα συγκεκριμένο ένζυμο ικανό να καταστρέψει τον ουλώδη ιστό χωρίς να βλάψει την ποιότητα του νευρικού ιστού. Παραδόξως, το γνωστό αντιβακτηριακό φάρμακο Δοξυκυκλίνη αποδείχθηκε βοηθός στην εργασία. Οι επιστήμονες παρατήρησαν ότι εάν το φάρμακο αφαιρεθεί ή η δράση του σταματήσει, όλες οι αναπτύξεις ουλώδους ιστού ξαναρχίσουν.

Μετά από οκτώ εβδομάδες θεραπείας, τα πειραματόζωα κατάφεραν να αποκαταστήσουν πλήρως τη λειτουργικότητα των μπροστινών ποδιών τους. Μία από τις κορυφαίες ερευνήτριες της μελέτης, η καθηγήτρια Emily Burnside, λέει: «Στο τέλος της θεραπείας, τα τρωκτικά ήταν ήδη σε θέση να σέρνονται και να λαμβάνουν ζάχαρη με τα μπροστινά τους πόδια. Καταγράψαμε επίσης αύξηση στη δραστηριότητα των δομών του νωτιαίου μυελού. Επομένως, τείνουμε να πιστεύουμε ότι τα δίκτυα των νευρικών κυττάρων σχημάτισαν νέες συνδετικές οδούς».

Οι ερευνητές δεν περιορίστηκαν σε αυτά τα αποτελέσματα: ανέπτυξαν μια μέθοδο για την έναρξη της παραγωγής χονδροϊτινάσης σε γενετικό επίπεδο. Δημιουργήθηκε ένα είδος «γενετικού διακόπτη».

«Θα είμαστε σε θέση να ελέγξουμε τη διάρκεια της θεραπείας, να επιλέξουμε τη βέλτιστη περίοδο έκθεσης που απαιτείται για την αναγέννηση. Η γονιδιακή θεραπεία θα βοηθήσει στη θεραπεία, συμπεριλαμβανομένων σοβαρών τραυματισμών με βλάβη στις δομές της σπονδυλικής στήλης - και αυτό μπορεί να απαιτήσει μόνο μία ένεση του φαρμάκου. Μόλις ολοκληρωθεί η ανάρρωση, θα χορηγηθεί μια άλλη ένεση - για να απενεργοποιηθεί το γονίδιο».

Φυσικά, υπάρχει μια μύγα στο γάλα: οι επιστήμονες δεν έχουν ακόμη λάβει άδεια για τη διεξαγωγή κλινικής δοκιμής μεγάλης κλίμακας σε ασθενείς με παράλυση. Επομένως, είναι απαραίτητο να περιμένουμε την έγκριση από τις ανώτατες επιστημονικές αρχές, να υποβληθούμε σε μια σειρά ελέγχων και μόνο μετά από αυτό θα είναι δυνατό να δηλώσουμε τη δυνατότητα εισαγωγής της νέας μεθόδου στην κλινική πρακτική.

Οι πληροφορίες δημοσιεύθηκαν στις σελίδες του περιοδικού Brain.

[ 1 ], [ 2 ]