Ιατρικός εμπειρογνώμονας του άρθρου
Νέες δημοσιεύσεις
Μια σημαντική ανακάλυψη στην ανάπτυξη φαρμάκων για τη θεραπεία της κυστικής ίνωσης
Τελευταία επισκόπηση: 23.04.2024
Όλα τα περιεχόμενα του iLive ελέγχονται ιατρικά ή ελέγχονται για να διασφαλιστεί η όσο το δυνατόν ακριβέστερη ακρίβεια.
Έχουμε αυστηρές κατευθυντήριες γραμμές προμήθειας και συνδέουμε μόνο με αξιόπιστους δικτυακούς τόπους πολυμέσων, ακαδημαϊκά ερευνητικά ιδρύματα και, όπου είναι δυνατόν, ιατρικά επισκοπικά μελέτες. Σημειώστε ότι οι αριθμοί στις παρενθέσεις ([1], [2], κλπ.) Είναι σύνδεσμοι με τις οποίες μπορείτε να κάνετε κλικ σε αυτές τις μελέτες.
Εάν πιστεύετε ότι κάποιο από το περιεχόμενό μας είναι ανακριβές, παρωχημένο ή αμφισβητήσιμο, παρακαλώ επιλέξτε το και πατήστε Ctrl + Enter.
βιολόγος κυττάρων του Χάρβαρντ στο Γενικό Νοσοκομείο της Μασαχουσέτης (Massachusetts General Hospital) έχουν κάνει μια σημαντική ανακάλυψη στο δρόμο της ανάπτυξης φαρμάκων για τη θεραπεία της κυστικής ίνωσης - μια θανατηφόρα ασθένεια που συνεπαίρνει κάθε χρόνο περίπου 500 ζωές σε όλο τον κόσμο.
Οι επιστήμονες έχουν επαναπρογραμματιστούν κύτταρα του δέρματος των ασθενών με κυστική ίνωση σε επαγόμενα πολυδύναμα βλαστοκύτταρα (iPS), τα οποία είναι παρόμοια με τα εμβρυϊκά βλαστικά κύτταρα, και αναπτύχθηκαν πνευμονικό επιθήλιο από αυτούς ειδικά για ασθενείς με κυστική ίνωση βλάβες των αεραγωγών.
Αυτό το είδος των επιστημόνων του Χάρβαρντ μπορεί τώρα να αναπτυχθεί σε απεριόριστες ποσότητες. Όλα τα κύτταρα του επιθηλίου που λαμβάνονται στο εργαστήριο περιέχουν μια μετάλλαξη του δέλτα 508, η οποία αντιπροσωπεύει περίπου το 70 τοις εκατό όλων των περιπτώσεων κυστικής ίνωσης και το 90 τοις εκατό της νόσου που ανιχνεύθηκε στις Ηνωμένες Πολιτείες. Επιπλέον, τα κύτταρα της φέρουν επίσης μια μετάλλαξη G551D, η οποία βρίσκεται στο 2% όλων των ασθενών με κυστική ίνωση.
Το έργο έγινε υπό την καθοδήγηση του Jayaraj Rajagopal και δημοσιεύτηκε στο συμπλήρωμα του περιοδικού Cell Stem Cell.
Σύμφωνα με έναν από τους διευθυντές του Χάρβαρντ Βλαστικών Κυττάρων Institute (Harvars Stem κύτταρο Institute) Douglas Melton (Douglas Melton), «τα αποτελέσματα αυτής της μελέτης καθιστούν δυνατή την παραγωγή εκατομμύρια κύτταρα για διαλογή φαρμάκων, και για πρώτη φορά ως στόχοι για πειραματικά φάρμακα μπορεί να γίνει ασθενείς κύτταρο άτομα κυστική ίνωση. "
Επιθηλιακού ιστού δημιουργήθηκε Radzhagopalom με τους συναδέλφους, παρέχει επίσης κύτταρα για μελέτες των αναπνευστικών νόσων όπως το άσθμα, καρκίνο του πνεύμονα και χρόνια βρογχίτιδα. Αυτό μπορεί να επιταχύνει την ανάπτυξη μεθόδων θεραπείας για αυτές τις ασθένειες.
Σχολιάζοντας την επίτευξη της ομάδας, Rajagopal λέει, «δεν μιλάμε για τη θεραπεία της κυστικής ίνωσης, μιλάμε μόνο για τα φάρμακα που μπορούν να αμβλύνουν το μεγάλο πρόβλημα της νόσου - την ήττα του αναπνευστικού επιθηλίου.
Κυστική ίνωση, που βρέθηκε στις πρώτες ημέρες της ζωής ενός ατόμου ή στην πρώιμη παιδική ηλικία - η αιτία της πρόωρης θνησιμότητας. Επί του παρόντος, οι ασθενείς μπορούν να ζήσουν έως και 30 χρόνια λόγω της αποτελεσματικής θεραπείας των συγχορηγούμενων λοιμώξεων και της πρώιμης ιατρικής γενετικής διάγνωσης της νόσου. Αλλά παρά αυτά τα επιτεύγματα, η επιτυχία στην εξάλειψη της υποκείμενης αιτίας της κυστικής ίνωσης δεν είναι μεγάλη. Ένα ελάττωμα ενός γονιδίου που κωδικοποιεί για ρυθμιστή αγωγιμότητας διαμεμβρανικής πρωτεΐνης κυστικής ίνωσης προκαλεί πάχυνση των μυστικών των αδένων της εξωτερικής έκκρισης. Ως αποτέλεσμα, δυσκολίες έκκριση εκροή αλλαγές συμβαίνουν στην αναπνευστική οδό, του παγκρέατος και του γαστρεντερικού σωλήνα, διαταράσσεται ακτινωτό επιθήλιο.
«Κάναμε μια λεπτή γραμμή κυττάρων, ώστε να είναι σε θέση να δουν την αποτελεσματικότητα των φαρμάκων κατά G551D αποτελέσματα μετάλλαξης, και τώρα ασχολούνται πρέπει να ελέγχονται για τα ναρκωτικά με στόχο την μετάλλαξη Δέλτα 508» - Rajagopal είπε.
[