Οι κλινικοί γιατροί αναφέρουν επιτυχία στην πρώτη δοκιμή του φαρμάκου σε ασθενή με θρομβοπενική πορφύρα
Τελευταία επισκόπηση: 14.06.2024
Όλα τα περιεχόμενα του iLive ελέγχονται ιατρικά ή ελέγχονται για να διασφαλιστεί η όσο το δυνατόν ακριβέστερη ακρίβεια.
Έχουμε αυστηρές κατευθυντήριες γραμμές προμήθειας και συνδέουμε μόνο με αξιόπιστους δικτυακούς τόπους πολυμέσων, ακαδημαϊκά ερευνητικά ιδρύματα και, όπου είναι δυνατόν, ιατρικά επισκοπικά μελέτες. Σημειώστε ότι οι αριθμοί στις παρενθέσεις ([1], [2], κλπ.) Είναι σύνδεσμοι με τις οποίες μπορείτε να κάνετε κλικ σε αυτές τις μελέτες.
Εάν πιστεύετε ότι κάποιο από το περιεχόμενό μας είναι ανακριβές, παρωχημένο ή αμφισβητήσιμο, παρακαλώ επιλέξτε το και πατήστε Ctrl + Enter.
Μια ομάδα ερευνητών στο Γενικό Νοσοκομείο της Μασαχουσέτης χρησιμοποίησε ένα νέο φάρμακο για να σώσει τη ζωή ενός ασθενούς με ανοσοποιητική θρομβωτική θρομβοπενική πορφύρα (iTTP), μια σπάνια ασθένεια που χαρακτηρίζεται από ο ανεξέλεγκτος σχηματισμός θρόμβων αίματος σε μικρά αιμοφόρα αγγεία. Σκάφη.
Η ομάδα περιέγραψε την πρώτη κλινική περίπτωση του φαρμάκου για τη θεραπεία του iTTP στο New England Journal of Medicine.
«Το φάρμακο είναι μια γενετικά τροποποιημένη έκδοση του ενζύμου που λείπει στο iTTP και δείξαμε ότι ήταν σε θέση να αναστρέψει την εξέλιξη της νόσου σε έναν ασθενή με εξαιρετικά σοβαρή μορφή της πάθησης», δήλωσε ο επικεφαλής συγγραφέας Pawan K. Bendapudi, MD, a. Ερευνήτρια στο Τμήμα Αιματολογίας και Υπηρεσιών Μετάγγισης στο Γενικό Νοσοκομείο της Μασαχουσέτης και Αναπληρωτής Καθηγητής Ιατρικής στην Ιατρική Σχολή του Χάρβαρντ.Το iTTP προκύπτει από μια αυτοάνοση επίθεση στο ένζυμο ADAMTS13, το οποίο είναι υπεύθυνο για τη διάσπαση μιας μεγάλης πρωτεΐνης που εμπλέκεται στην πήξη του αίματος. Η κύρια θεραπεία για αυτήν την απειλητική για τη ζωή διαταραχή του κυκλοφορικού είναι η πλασμαφαίρεση, η οποία αφαιρεί τα επιβλαβή αυτοαντισώματα και παρέχει επιπλέον ADAMTS13.
Η πλασμαφαίρεση προκαλεί κλινική ανταπόκριση στους περισσότερους ασθενείς, αλλά μπορεί να αποκαταστήσει το πολύ μόνο το ήμισυ περίπου της φυσιολογικής δραστηριότητας του ADAMTS13. Αντίθετα, μια ανασυνδυασμένη μορφή ανθρώπινου ADAMTS13 (rADAMTS13) προσφέρει τη δυνατότητα για σημαντικά αυξημένη παροχή του ADAMTS13.
Το rADAMTS13 εγκρίθηκε πρόσφατα για ασθενείς με συγγενή θρομβωτική θρομβοπενική πορφύρα, η οποία εμφανίζεται σε ασθενείς που γεννιούνται με πλήρη απώλεια του γονιδίου ADAMTS13.
Παραμένει αμφίβολο εάν το rADAMTS13 θα μπορούσε να είναι αποτελεσματικό στο iTTP δεδομένης της παρουσίας ανασταλτικών αυτοαντισωμάτων anti-ADAMTS13, αλλά ο Bendapudi και οι συνεργάτες του έλαβαν έγκριση από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ για χρήση του rADAMTS13 που παρέχεται από τον κατασκευαστή του πρωτοκόλλου παρηγορητική χρήση σε ετοιμοθάνατο ασθενή με ανθεκτικό στη θεραπεία iTTP.
"Βρήκαμε ότι το rADAMTS13 ανέστρεψε γρήγορα τη διαδικασία της νόσου σε αυτόν τον ασθενή, παρά την τρέχουσα πεποίθηση ότι τα ανασταλτικά αυτοαντισώματα έναντι του ADAMTS13 θα καθιστούσαν το φάρμακο άχρηστο σε αυτήν την κατάσταση", είπε ο Bendapudi.
"Ήμασταν οι πρώτοι γιατροί που χρησιμοποιήσαμε το rADAMTS13 για τη θεραπεία του iTTP στις Ηνωμένες Πολιτείες και σε αυτήν την περίπτωση, βοήθησε να σωθεί η ζωή μιας νεαρής μητέρας."
Ο Bendapudi σημείωσε ότι η έγχυση rADAMTS13 κατέστειλε τα ανασταλτικά αυτοαντισώματα του ασθενούς και ανέστρεψε τις θρομβωτικές επιδράσεις του iTTP. Αυτή η επίδραση παρατηρήθηκε σχεδόν αμέσως μετά τη χορήγηση του rADAMTS13, αφού η καθημερινή πλασμαφαίρεση απέτυχε να προκαλέσει ύφεση.
"Πιστεύω ότι το rADAMTS13 έχει τη δυνατότητα να αντικαταστήσει το τρέχον πρότυπο περίθαλψης για το οξύ iTTP. Θα χρειαστούμε μεγαλύτερες, καλά σχεδιασμένες δοκιμές για να αξιολογήσουμε αυτήν την ευκαιρία", είπε ο Bendapudi.
Έχει ξεκινήσει μια τυχαιοποιημένη κλινική δοκιμή φάσης IIb του rADAMTS13 στο iTTP.