Η ημικρανία στα παιδιά μπορεί πλέον να προληφθεί «όπως στους ενήλικες»: Ο FDA εγκρίνει το Ajovy για παιδιά ηλικίας 6 ετών και άνω

Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε το Ajovy (φρεμανεζουμάμπη-vfrm) για την πρόληψη της επεισοδιακής ημικρανίας σε παιδιά και εφήβους ηλικίας 6 έως 17 ετών που ζυγίζουν ≥ 45 kg. Είναι το πρώτο και μοναδικό φάρμακο κατά του CGRP που έχει εγκριθεί για την προφύλαξη της παιδιατρικής ημικρανίας (Το Ajovy είναι διαθέσιμο σε ενήλικες από το 2018). Το φάρμακο χορηγείται μία φορά το μήνα στα 225 mg/1,5 mL, διατίθεται σε αυτόματο εγχυτήρα ή σύριγγα και μπορεί να χορηγηθεί στο σπίτι υπό την επίβλεψη γιατρού.

Γιατί είναι αυτό σημαντικό;

Στις Ηνωμένες Πολιτείες, ένα στα δέκα παιδιά και εφήβους εμφανίζει ημικρανία, μια ασθένεια που συχνά υποτιμάται: οι κρίσεις οδηγούν σε απώλειες μαθημάτων, μείωση της ακαδημαϊκής επίδοσης και κοινωνικές δυσκολίες. Μέχρι σήμερα, η παιδιατρική πρόληψη βασιζόταν κυρίως στην «επαναχρησιμοποίηση» ενηλίκων εκτός ενδείξεων αγωγών. Η εμφάνιση ενός επίσημα εγκεκριμένου φαρμάκου καλύπτει ένα κενό στην παιδιατρική φροντίδα.

Τι ακριβώς εγκρίνεται;

• Ένδειξη: Πρόληψη επεισοδιακής ημικρανίας σε παιδιά ηλικίας 6-17 ετών με βάρος ≥ 45 kg (99 lb).
• Σχήμα: 225 mg υποδορίως μία φορά το μήνα, χωρίς αρχική δόση εφόδου.
• Μορφή: προγεμισμένη συσκευή αυτοεγχύσεως ή σύριγγα· μπορεί να χορηγηθεί στην κλινική ή στο σπίτι (από τον ίδιο τον ασθενή/γονέα μετά από εκπαίδευση).

Σε δελτίο τύπου, η Teva τονίζει: Το Ajovy είναι ο πρώτος και μοναδικός ανταγωνιστής του CGRP που έχει εγκριθεί επίσημα τόσο για την προφύλαξη από επεισοδιακή ημικρανία σε παιδιά όσο και για την προφύλαξη από ημικρανία σε ενήλικες.

Πόσο βοηθάει;

Η βάση για την επέκταση των ενδείξεων ήταν τα δεδομένα από τη φάση 3 (μελέτη SPACE) σε παιδιά και εφήβους:

• μείωση του αριθμού των ημερών με ημικρανία ανά μήνα κατά -2,5 έναντι -1,4 με το εικονικό φάρμακο.
• μείωση των ημερών με πονοκέφαλο κατά -2,6 έναντι -1,5·
• ποσοστό ασθενών με ανταπόκριση ≥50%: 47,2% στο Ajovy έναντι 27,0% στο εικονικό φάρμακο.
  Το προφίλ ασφάλειας ήταν συγκρίσιμο με το εικονικό φάρμακο, με τις σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες να είναι σπάνιες.

Τι λένε οι ειδικοί

«Η παιδική ημικρανία είναι μια σύνθετη πάθηση που επηρεάζει τόσο τη μάθηση όσο και τη συναισθηματική ευεξία. Η διαθεσιμότητα μιας προληπτικής επιλογής που έχει εγκριθεί από τον FDA μας παρέχει ένα στοχευμένο εργαλείο που μπορεί να μειώσει τη συχνότητα των κρίσεων σε νεότερους ασθενείς», λέει η παιδονευρολόγος Jennifer McVeagh (Νευρολογικό Ινστιτούτο DENT).

Ασφάλεια και περιορισμοί

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες είναι οι αντιδράσεις στο σημείο της ένεσης (πόνος, ερυθρότητα). Σπάνια έχει αναφερθεί υπερευαισθησία (εξάνθημα, κνησμός). Όπως συμβαίνει με ολόκληρη την κατηγορία αντι-CGRP παραγόντων, οι οδηγίες περιλαμβάνουν προειδοποιήσεις σχετικά με την παρακολούθηση της αρτηριακής πίεσης και το πιθανό φαινόμενο Raynaud. Η απόφαση για τη θεραπεία λαμβάνεται από τον γιατρό, ειδικά εάν το παιδί έχει συνυπάρχουσες ασθένειες.

Τι σημαίνει αυτό για τις οικογένειες και τους γιατρούς

• Για εφήβους ≥45 kg με συχνές κρίσεις, αυτή είναι μια ευκαιρία να μεταβούν από τη θεραπεία «πυρόσβεσης» σε πρόληψη μία φορά το μήνα, ενδεχομένως με χαμηλότερο φορτίο φαρμάκων και ένα πιο προβλέψιμο πρόγραμμα.
• Για παιδιάτρους και παιδονευρολόγους - μια επίσημη επιλογή από την κατηγορία αντι-CGRP, με σαφές σχήμα και συσσωρευμένη εμπειρία "ενηλίκων".
• Για το εκπαιδευτικό σύστημα, αποτελεί ευκαιρία να μειωθούν οι απουσίες και οι ακαδημαϊκές συνέπειες για ορισμένα παιδιά.

Τι ακολουθεί;

Το Ajovy θα ανταγωνιστεί άλλα αντι-CGRPs σε ενήλικες, αλλά είναι το πρώτο στην παιδιατρική προφύλαξη. Τα επόμενα βήματα είναι η συλλογή δεδομένων «πραγματικού κόσμου» σε παιδιά (μακροπρόθεσμη αποτελεσματικότητα/ασφάλεια, αντίκτυπος στην ποιότητα ζωής) και η συζήτηση για την επέκταση της ένδειξης κάτω από το όριο των 45 kg ή για χρόνια ημικρανία - αυτό θα απαιτήσει ξεχωριστές μελέτες.