Η γονιδιακή θεραπεία εγκρίθηκε για πρώτη φορά για τη θεραπεία ασθενειών
Τελευταία επισκόπηση: 23.04.2024
Όλα τα περιεχόμενα του iLive ελέγχονται ιατρικά ή ελέγχονται για να διασφαλιστεί η όσο το δυνατόν ακριβέστερη ακρίβεια.
Έχουμε αυστηρές κατευθυντήριες γραμμές προμήθειας και συνδέουμε μόνο με αξιόπιστους δικτυακούς τόπους πολυμέσων, ακαδημαϊκά ερευνητικά ιδρύματα και, όπου είναι δυνατόν, ιατρικά επισκοπικά μελέτες. Σημειώστε ότι οι αριθμοί στις παρενθέσεις ([1], [2], κλπ.) Είναι σύνδεσμοι με τις οποίες μπορείτε να κάνετε κλικ σε αυτές τις μελέτες.
Εάν πιστεύετε ότι κάποιο από το περιεχόμενό μας είναι ανακριβές, παρωχημένο ή αμφισβητήσιμο, παρακαλώ επιλέξτε το και πατήστε Ctrl + Enter.
Στο ιατρικό ιστορικό της Ευρώπης, πρόκειται να συμβεί ένα γεγονός εποχής - η πρώτη έγκριση της πρακτικής εφαρμογής της γονιδιακής θεραπείας για τη θεραπεία της κληρονομικής νόσου.
Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων συνέστησε τη χρήση αυτής της μεθόδου για τη θεραπεία μιας σπάνιας γενετικής νόσου που στερεί από τους ασθενείς τη δυνατότητα να μεταβολίζουν τα λίπη.
Βάσει αυτής της σύστασης, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή πρέπει να λάβει τελική απόφαση σχετικά με το παραδεκτό αυτής της μεθόδου θεραπείας.
Η αρχή της γονιδιακής θεραπείας είναι απλή: εάν εντοπιστεί κάποιο ελάττωμα σε κάποιο μέρος του ανθρώπινου γενετικού κώδικα, αντικαθίσταται με ένα γονιδιακό υλικό με τις επιθυμητές ιδιότητες που δημιουργούνται στο εργαστήριο.
Ωστόσο, στην πραγματικότητα, όχι όλα είναι τόσο απλά. Σε κλινικές δοκιμές, ο έφηβος Jesse Gelsinger πέθανε στις ΗΠΑ και άλλοι ασθενείς αρρώστησαν με λευχαιμία.
Επί του παρόντος, ούτε στην Ευρώπη, ούτε στις αμερικανικές μεθόδους γονιδιακής θεραπείας δεν εφαρμόζονται.
Το πρώτο φάρμακο γονιδίου
Η Επιτροπή Ιατρικών Προϊόντων στην Ευρωπαϊκή Ιατρική Επιτροπή εξέτασε τη χρήση του φαρμάκου Glybera για τη θεραπεία της νόσου Buerger-Grütz, μιας κληρονομικής ανεπάρκειας λιποπρωτεϊνικής λιπάσης.
Αυτό το σύνδρομο εμφανίζεται σε ένα εκατομμύριο ανθρώπους. Οι ασθενείς έχουν μια κατεστραμμένη δομή γονιδίων, η οποία είναι υπεύθυνη για τη διάσπαση των λιπών στο πεπτικό σύστημα.
Αυτό οδηγεί στη συσσώρευση λιπών στο αίμα, στους πόνους των βουβώνων και στην οξεία παγκρεατίτιδα.
Ο μόνος τρόπος να ανακουφιστεί η κατάσταση τέτοιων ασθενών μέχρι τώρα ήταν η αυστηρότερη δίαιτα χωρίς λίπος.
Η νέα θεραπεία βασίζεται στη χρήση ενός ιού που μολύνει τον μυϊκό ιστό και ενίει ένα αντίγραφο του άθικτου γονιδίου στο σώμα.
Συνιστάται σε ασθενείς που πάσχουν από οξεία φλεγμονή του παγκρέατος, παγκρεατίτιδα και δεν ανταποκρίνονται στη διατροφή.
Αντικατάσταση ενός ελαττωματικού γονιδίου
Ο κατασκευαστής της νέας φαρμακευτικής εταιρείας, της εταιρείας UniQure, δήλωσε ότι η λύση αυτή αποτελεί γεγονός ορόσημο για τους ασθενείς και για την ιατρική γενικά.
Διευθύνων Σύμβουλος Jorn Aldag είπε: «Οι ασθενείς με ανεπάρκεια λιποπρωτεϊνικής λιπάσης φοβούνται να φάει ένα κανονικό γεύμα επειδή μπορεί να οδηγήσει σε οξεία και εξαιρετικά επώδυνη φλεγμονή του παγκρέατος, η οποία συχνά οδηγεί σε νοσηλεία.»
"Τώρα - για πρώτη φορά στο παρελθόν - έχει αναπτυχθεί μια μέθοδος θεραπείας που όχι μόνο μειώνει τον κίνδυνο φλεγμονής αλλά και έχει μακροπρόθεσμο ευεργετικό αποτέλεσμα στην κατάσταση του ασθενούς", πρόσθεσε.
Η Κίνα έγινε η πρώτη χώρα στον κόσμο που εξουσιοδότησε επίσημα τη χρήση γονιδιακής θεραπείας.
[